Nusinersen

Le nusinersen^[1], commercialisé sous le nom de Spinraza^[2], est un médicament utilisé dans le traitement de l’amyotrophie spinale 5q associée à une deletion ou une mutation du gène SMN1 du chromosome 5^[3]. C’est un oligonucleotide anti-sens qui se fixe sur l’ARN pre messager du gene SMN2. Il va permettre l’augmentation de la production de la protéine SMN (protéine de survie des motoneurones). Ceci permettant de compenser le manque de protéine SMN chez les patients atteints (protéine normalement produite en grande quantité par le gene SMN1)

↑ (en) « International Nonproprietary Names for Pharmaceutical Substances (INN). Recommended International Nonproprietary Names: List 74 »^{(Archive.org • Wikiwix • Archive.is • Google • Que faire ?)}, World Health Organization (consulté le 9 septembre 2018), p. 413–14.
↑ « Nusinersen », AdisInsight (consulté le 9 septembre 2018).
↑ (en) Eric W. Ottesen, « ISS-N1 makes the first FDA-approved drug for spinal muscular atrophy », Translational Neuroscience, vol. 8, n^o 1,‎ 1^er janvier 2017, p. 1–6 (ISSN 2081-6936, PMID 28400976, PMCID 5382937, DOI 10.1515/tnsci-2017-0001, lire en ligne)

[1] (en) « International Nonproprietary Names for Pharmaceutical Substances (INN). Recommended International Nonproprietary Names: List 74 »^{(Archive.org • Wikiwix • Archive.is • Google • Que faire ?)}, World Health Organization (consulté le 9 septembre 2018), p. 413–14.

[2] « Nusinersen », AdisInsight (consulté le 9 septembre 2018).

[3] (en) Eric W. Ottesen, « ISS-N1 makes the first FDA-approved drug for spinal muscular atrophy », Translational Neuroscience, vol. 8, n^o 1,‎ 1^er janvier 2017, p. 1–6 (ISSN 2081-6936, PMID 28400976, PMCID 5382937, DOI 10.1515/tnsci-2017-0001, lire en ligne)

[1]

[2]

[3]

Nusinersen

From Wikipedia, the free encyclopedia · View on Wikipedia