La medicina basata sulle prove di efficacia, o medicina basata sulle evidenze (o sull'evidenza; dall'inglese evidence-based medicine, EBM) è definita come "il processo della ricerca, della valutazione e dell'uso sistematici dei risultati della ricerca contemporanea come base per le decisioni cliniche" nel campo della medicina.[1][2]
Trisha Greenhalgh e Anna Donald lo definiscono più precisamente come "l'uso di stime matematiche del rischio di benefici e danni, derivate da ricerche di alta qualità su campioni di popolazione, per informare il processo decisionale clinico nelle fasi di indagine diagnostica o la gestione di singoli pazienti".[3]
La medicina basata sulle prove cerca di valutare la forza delle evidenze dei rischi e benefici dei trattamenti, compresa la mancanza di trattamento, nonché dei test diagnostici. Questo aiuta i medici a prevedere se un trattamento farà più male che bene, e agire di conseguenza.
Tale concetto è relativo fondamentalmente alla letteratura scientifica di ambito medico e vuole significare che è possibile basare le proprie decisioni, diagnostiche e terapeutiche, sulla valutazione critica dei risultati reperibili appunto dalla letteratura scientifica: la EBM si fonda sul principio della valutazione dei migliori risultati della ricerca disponibili in quel preciso momento di ricerca scientifica. In pratica ciò significa che ciò che interessa non è semplicemente ciò che deriva da ricerche, bensì prevalentemente da studi clinici controllati e linee guida di pratica clinica: dati quindi ottenuti mediante una valutazione critica degli studi esistenti.