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| Onasemnogene abeparvovec | |
|---|---|
| Nomi alternativi | |
| Zolgensma | |
| Caratteristiche generali | |
| Numero CAS | |
| PubChem | 381128165 |
| DrugBank | DBDB15528 |
| Indicazioni di sicurezza | |
Onasemnogene abeparvovec (commercializzato da Novartis col nome Zolgensma[1]) è un farmaco per il trattamento della atrofia muscolare spinale ed è il medicinale più costoso al mondo,[2][3] dal costo circa doppio rispetto al lonafarnib (utilizzato per progeria e sindromi progeroidi) e triplo del naxitamab (utilizzato per il neuroblastoma ad alto rischio recidivante o refrattario nell'osso o nel midollo osseo).[4]
L'atrofia muscolare spinale è una malattia rara e Zolgensma è stato classificato in Europa come medicinale orfano il 19 giugno 2015.[5]
- ^ Nota Informativa Importante su Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), su aifa.gov.it, Agenzia italiana del farmaco, 18 marzo 2021. URL consultato il 19 marzo 2021 (archiviato dall'url originale il 19 marzo 2021).
- ^ Santobono, Antonio riceve il farmaco che può salvarlo: è il più costoso al mondo, su NapoliToday. URL consultato il 26 novembre 2021.
- ^ (EN) Reuters, $2.1m Novartis gene therapy to become world's most expensive drug, su the Guardian, 25 maggio 2019. URL consultato il 27 novembre 2021.
- ^ (EN) Top 10 Most Expensive Drugs on the Market, su BioSpace. URL consultato il 27 novembre 2021.
- ^ Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) (PDF), su ema.europa.eu, Agenzia europea per i medicinali.