Carglumaatzuur

Neem het voorbehoud bij medische informatie in acht.
Raadpleeg bij gezondheidsklachten een arts.

Carglumaatzuur
Chemische structuur
Farmaceutische gegevens
Beschikbaarheid (F)	30%
Halveringstijd (t1/2)	4,3 tot 9,5 uur
Uitscheiding	Fecaal (60%) en renaal (9% onveranderd)
Gebruik
Toediening	Oraal
Databanken
CAS-nummer	1188-38-1
ATC-code	A16AA05
PubChem	121396
DrugBank	DB06775
Chemische gegevens
Molecuulformule	C6H10N2O5
IUPAC-naam	(2S)-2-(carbamoylamino)pentaandizuur
Molmassa	190,2 g/mol
SMILES	C(CC(=O)O)[C@@H](C(=O)O)NC(=O)N
Portaal    Geneeskunde

Carglumaatzuur (verkocht onder de naam Carbaglu) is een weesgeneesmiddel dat werkzaam is tegen N-acetylglutamaatsynthetase-deficiëntie en wordt op de markt gebracht door Orphan Europe.^[1] De Europese goedkeuring dateert van 18 januari 2003.

Carglumaatzuur zorgt ervoor dat de hoge ammoniakhoeveelheid in het bloed (hyperammoniëmie) beperkt wordt doordat deze verbinding het enzym activeert dat ammoniak afbreekt. Het middel is door de Amerikaanse FDA pas goedgekeurd voor behandeling van hyperammonaemie op 18 maart 2010.^[2]

De benodigde dagelijkse dosis ligt tussen 100 en 250 mg/kg en wordt aangepast om de plasmaconcentratie van ammoniak te optimaliseren.

1. ↑ EPAR summary Carbaglu. Gearchiveerd op 18 juni 2018. Geraadpleegd op 11 juni 2023.
2. ↑ (en) Orphan Drug Designations and Approvals. FDA.